2016年3月，欧洲药品管理局（EMA）推出了重点药品快速审评程序（PRIME），旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围PRIME的实验性药物，将在临床及药品开发方面获得EMA的大力支持。
PRIME与美国FDA的突破性疗法认定（BTD）项目相似，后者是FDA在2012年创建的一个新药评审通道。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
近日，EMA发布报告《Two years of PRIME》，对PRIME实施两年来的情况进行了回顾。根据报告，自该项目启动以来，共收到了177个符合PRIME资格的药物申请并对其进行了评估，其中36个药物最终被授予PRIME。
按疾病划分，这36个PRIME药物中， 30个属于罕见病范畴，19个属于肿瘤学或血液学范畴，16个用于儿科患者。按药物类别划分，15个属于先进疗法、11个属于化学药、9个属于生物药， 1个是疫苗产品。
EMA表示，已经收到了3个PRIME药物的上市许可申请，目前都在审查中，预计将在2018年晚些时期做出首个审查意见。
值得一提的是，许多被授予PRIME的药物也同时获得了FDA的BTD。具体数据为，36个PRIME药物中，有23个药物获得了BTD，重叠比例高达63.9%。另外13个PRIME药物虽未获得BTD，但其中6个获得了孤儿药资格（ODD）或快速通道资格（FTD）或罕见儿科病资格（RPDD）。（详见附表）
EMA表示，目前PRIME申请数量与符合PRIME资格/授予PRIME数量的比值均保持平稳，与预期相符，平均每个月会收到8个PRIME申请。
值得注意的是，BTD和PRIME在入围标准、基准特征等方面有着些许差别。一般来说，进入PRIME的药物比进入BTD的药物临床研究程度更低而创新性更高。也就是说，PRIME更青睐那些在临床I期或者临床II期就取得理想数据的候选者，报告显示，在过去两年来，基于I期、I-II期、II期数据的PRIME申请占到了总申请数量的90%以上。
此外，PRIME还对学术研究机构和中小药企（SME）的项目了提供额外的帮助，因为与大型药企相比，它们更缺少药品研发经验。如果学术研究机构或SME的项目在非临床研究以及初步临床研究（原理验证）的药品耐受性测试中取得了亮眼的数据，就有更早期进入PRIME的机会。具体而言，在过去两年中，来自SME的PRIME申请有90个，占申请总数的一半以上，其中有16个最终被授予PRIME。这90个申请中，有8个在原理验证阶段提交，其中3个最终被授予PRIME。
以下是PRIME项目实施2年来获得PRIME资格的36个药物。（新浪医药编译/newborn）
